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Terapia génica

La terapia génica, como nuevo medio de tratamiento de enfermedades, ofrece nuevas esperanzas para el tratamiento de enfermedades que no pueden curarse con la medicina tradicional. Principalmente utiliza vectores y otros sistemas de administración para introducir genes exógenos en las células del cuerpo, o utiliza tecnología de edición genética para realizar directamente la sustitución de bases, la inserción o la eliminación de genes, o infunde las células de un determinado tejido u órgano de nuevo en el cuerpo después de la modificación o modificación in vitro mediante tecnología de edición genética, con el fin de reparar los genes dañados y corregir la función de los genes, y en última instancia, para lograr el propósito de tratar enfermedades.

 

•Estrategias para la terapia génica

Las estrategias de terapia génica son la terapia génica in vivo (terapia in vivo) y la terapia génica ex vivo (terapia ex vivo).

 

• In Vivo Gene Therapy
La terapia génica in vivo consiste en transferir vectores víricos o no víricos que contienen fragmentos de genes de reparación al cuerpo del paciente mediante inyección local o sistémica, y los genes se insertan en los cromosomas del paciente de forma integrada para la reparación génica, o se administran a células mitóticas a largo plazo o de división lenta de forma no integrada para completar la expresión estable del ADN fuera de los cromosomas. Todo el proceso de edición de la terapia génica in vivo tiene lugar in vivo, y el tratamiento requiere no sólo métodos y herramientas de edición precisas y eficientes, sino también garantizar que los vectores víricos sean inofensivos para el cuerpo. El proceso de transferencia génica debe superar entornos intracelulares complejos y barreras organizativas para administrar nueva información genética a las células diana, lo que a su vez impulsa la expresión eficiente de los genes transferidos.

 

• Somatic Gene Therapy
La terapia génica eco consiste en separar las células del cuerpo del paciente, introducir los genes en las células diana a través de portadores, localizar los genes en uno o más loci en los cromosomas de las células del paciente, realizar la expresión continua de los genes transferidos y luego infundir las células modificadas de nuevo en el cuerpo del paciente para lograr el propósito del tratamiento de la enfermedad. La modificación genética de las células diana mediante la ecogenoterapia se lleva a cabo en laboratorios, lo que tiene el problema de una baja eficiencia de edición. La modificación genética de las células diana en la terapia génica yatrogénica se lleva a cabo en el laboratorio, lo que tiene el problema de una baja eficiencia de edición. Sin embargo, las células correctamente modificadas pueden seleccionarse mediante experimentos, y luego expandirse y cultivarse, y luego infundirse de nuevo en el cuerpo del paciente para llevar a cabo el tratamiento de la enfermedad después de que las células modificadas alcancen un cierto número. Las células correctamente modificadas deben ser lo suficientemente grandes como para revertir la enfermedad, evadir el reconocimiento inmunitario, sobrevivir durante mucho tiempo o transmitir genes modificados a su descendencia para mantener la expresión génica normal en la descendencia.

 

 

 

•Vectores para terapia génica

• Gene Therapy Vectors
Los vectores de terapia génica son medios importantes para introducir genes exógenos en las células diana in vivo, y su capacidad de carga y eficiencia de introducción afectan seriamente el efecto terapéutico, que puede clasificarse en vectores víricos y vectores no víricos.

 

• Vector vírico
Los vectores víricos se utilizan para introducir genes diana en las células receptoras por medio de virus, con lo que se consigue el tratamiento de las enfermedades. Se ha utilizado ampliamente en células, modelos animales y aplicaciones clínicas. Los vectores no víricos se utilizan para lograr el propósito de la transferencia génica mediante materiales de vectores no víricos.

 

• Vector no vírico
La eficiencia de transducción de los vectores no víricos es inferior a la de los vectores víricos, que sólo pueden expresar el gen diana instantáneamente. Con la mejora de la tecnología, se han introducido nuevos materiales de administración, como los nanomediadores, y la nueva generación de materiales de administración se convertirá en una mejor opción para la terapia génica.

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